Dvoje djece umrlo nakon uzimanja “najskuplje droge” na svijetu

Dvoje djece umrlo je od akutnog zatajenja jetre nakon liječenja genskom terapijom Zolgensma, koja se često naziva najskupljim lijekom na svijetu, izjavio je u četvrtak proizvođač lijeka Novartis.

Akutno zatajenje jetre je “poznati neželjeni događaj” lijeka, koji se koristi kod pacijenata koji pate od spinalne mišićne atrofije (SMA), saopštila je švicarska farmaceutska kompanija, ali ovo su prvi smrtni slučajevi uzrokovani ovom komplikacijom. Pacijenti su primali kortikosteroide, rekao je Novartis, kako bi spriječili ozbiljno oštećenje jetre.

Smrtni slučajevi su se dogodili u Rusiji i Kazahstanu, saopštila je kompanija, dodajući da je obavestila zdravstvene vlasti na tržištima na kojima se lek prodaje, a takođe je obavestila i zdravstvene radnike. Zolgensma košta oko 2 miliona dolara po pacijentu.

“Do pregleda i odobrenja zdravstvenih tijela, Zolgensma oznaka će biti ažurirana kako bi se informirali propisivači da je prijavljeno smrtonosno akutno zatajenje jetre”, rekao je proizvođač.

Novartis je naglasio da, iako su smrtonosni slučajevi “važne sigurnosne informacije”, oni se ne smatraju “novim sigurnosnim signalom” jer kompanija i dalje “čvrsto vjeruje u ukupni povoljan profil rizika/koristi Zolgensme”. Farmaceutska kompanija je saopštila da je lijek već korišten za liječenje više od 2.300 pacijenata širom svijeta “u toku kliničkih ispitivanja, programa upravljanog pristupa i u komercijalnom okruženju”.

U međuvremenu, ruski zdravstveni regulator Roszdravnadzor objavio je u petak da je pokrenuo “sveobuhvatnu procjenu” okolnosti koje su dovele do smrti pacijenta liječenog Zolgensmom.

Šefica ruskog dobrotvornog fonda SMA Families Olga Germanenko izjavila je u petak za RIA Novosti da su u zemlji umrla ne jedan nego dva pacijenta: jedan 2021. godine, prije nego što je lijek bio dostupan u Rusiji, i još jedan u junu ove godine.

“Prvo dijete je dobilo lijek putem lutrije koju je vodio proizvođač u zemljama u kojima nije bio dostupan. Drugo dijete je već dobilo terapiju o trošku federalnog budžeta” , rekla je ona.

Germanenko je također naglasio da nije moguće garantirati sigurnost bilo kojeg lijeka i da je potrebno izvršiti procjenu kako bi se utvrdilo postoji li direktna veza između upotrebe Zolgensme i smrti.

Spinalna mišićna atrofija je genetska bolest koja dovodi do slabljenja i eventualnog zatajenja mišića. Bebe rođene s teškim oblicima bolesti obično umiru prije nego što napune dvije godine. Zolgensma je odobrena u SAD 2019. za upotrebu kod djece mlađe od dvije godine i dobila je uslovno odobrenje EU početkom 2020. Rusko ministarstvo zdravlja registrovalo je tretman, koji se koristi kao jednokratna intravenska injekcija, u decembru prošle godine. Zolgensma je jedan od samo tri postojeća lijeka za SMA.